Contexte

Les biosimilaires utilisés dans les maladies inflammatoires chroniques de l’intestin (MICI) pédiatriques ont été autorisés par extrapolation des résultats d’équivalence biosimilaire-biothérapie de référence chez l’adulte. Par conséquent, nous manquons de connaissances sur l’utilisation des biosimilaires des deux biothérapies autorisées dans la maladie de Crohn et la rectocolite hémorragique chez l’enfant, l’infliximab et l’adalimumab. Dans cette étude en vie réelle, nous avons caractérisé l’utilisation, l’efficacité et la sécurité des biosimilaires par rapport aux produits de référence dans cette population.

Méthodes

A partir du Système National de Données de Santé, nous avons identifié les enfants (âgés de moins de 18 ans à l’initiation du traitement) ayant initié un traitement par un biosimilaire ou produit de référence de l’infliximab ou de l’adalimumab pour la maladie de Crohn (MC) ou la rectocolite hémorragique (RCH), depuis la commercialisation du premier biosimilaire (janvier 2015 et octobre 2018, respectivement) jusqu’au 31 décembre 2022. Nous avons suivi les patients jusqu’au 30 juin 2023. Nous avons comparé les risques d’échec de traitement (critère composite d’efficacité de traitement, comprenant la modification du traitement biologique, une chirurgie liée à la MICI, une augmentation de dose du traitement ou un arrêt de traitement) et d’hospitalisation d’au moins une nuit (critère de sécurité) chez les nouveaux utilisateurs de biosimilaires et de produit de référence par régressions de Cox pondérées (méthode IPTW), fournissant le ratio de risques instantanés (hazard ratio, HR).

Résultats

Nous avons inclus 5870 patients (infliximab : n = 3491 ; adalimumab : n = 2379) dans l’étude. Les biosimilaires représentaient respectivement 76,0 % (n = 2652) et 29,0 % (n = 691) des initiations d’infliximab et d’adalimumab. La maladie de Crohn représentait 70,9 % (n = 2476) et 69,0 % (n = 691) des initiations d’infliximab et d’adalimumab. L’utilisation de biosimilaires n’était pas été associée à un risque accru d’échec de traitement [IPTW HR (intervalle de confiance, IC à 95 %) : infliximab 0,92 (0,78-1,09) dans la MC, 0,98 (0,76-1,27) dans la RCH ; adalimumab 0,98 (0,85-1,14) dans la MC, 1,01 (0,82-1,24) dans la RCH]. La fréquence des hospitalisations toutes causes confondues n’était pas différente entre les groupes d’exposition [HR IPTW (IC 95 %) : infliximab 0,96 (0,78-1,18) ; adalimumab 1,03 (0,80-1,33)]. Aucune différence dans la survenue d’infections graves, principalement gastro-intestinales ou dermatologiques, n’a été constatée.

Conclusion

Nous fournissons des résultats rassurants quant à l’utilisation, l’efficacité et la sécurité des biosimilaires dans une large population pédiatrique non sélectionnée souffrant de MICI.